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肾科中医科普知识内容

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简述信息一览:

腺相关病毒AAV与肝脏

AAV(腺相关病毒)在肝脏组织中的应用广泛且深入,主要得益于其优良的安全性和高效的基因转移能力。以下是对AAV在肝脏组织中应用的详细阐述:AAV在肝脏中的基础应用研究现状 在肝脏疾病的基因治疗中,病毒载体是关键工具之一。

本期我们将深入探讨腺相关病毒(AAV)在肝脏领域的应用,特别是在疾病研究中的靶向递送策略。肝脏作为人体最大的器官,易患多种疾病,研究其细胞类型至关重要。肝细胞、胆管细胞、星状细胞、Kupffer细胞和肝窦内皮细胞构成肝脏的复杂生态系统。

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(图片来源网络,侵删)

动物实验AAV感染指南——肝脏篇 在动物实验中,使用腺相关病毒(AAV)感染肝脏是基因治疗研究中的常见方法。本期将详细介绍感染肝脏的三种直接注射方法:肝实质注射、肝门静脉注射和脾包膜内注射。肝实质注射 肝实质注射是一种直接将病毒液注射到肝脏组织中的方法,具有较高的感染效率和靶向性。

综上所述,腺相关病毒(AAV)的靶向性/特异性主要通过启动子的选择、Cre或Flp依赖性基因开关、血清型的多样性以及综合应用这些机制来实现。这些机制共同作用于AAV载体,使其能够精确地调控基因在特定细胞或组织中的表达,为基因治疗等生物医学领域提供了强大的工具。

腺相关病毒常见问题与解答为什么很少用AAV做细胞感染,而更适合做动物实验?答案:AAV转染细胞的表达效率低,在没有辅助病毒或辅助因子的情况下,单链DNA变成双链DNA的过程十分缓慢。此外,体外细胞生长速度快,细胞中感染的AAV会随着细胞分裂不断稀释,进一步导致其表达水平降低。

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腺相关病毒(AAV)应用的选择策略 载体系统 重组AAV载体通过将内源性的rep和cap基因替换为一个表达盒改造而成,该表达盒由启动子驱动感兴趣的转基因和poly(A)尾巴组成。rAAV的包装容量约为7kb,当2个ITR之间插入的DNA长度接近允许的最大值7Kb时,包装效率会显著降低。

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